Фото: Freepik
Согласно проведенным в 2024 году клиническим исследованиям, Аталурен от «Герофарма» полностью биоэквивалентен (идентичен) оригинальной разработке. В КИ приняли участие 100 человек. Российский Аталурен будет выпускаться в дозировках 125, 250 и 1000 мг.
Миодистрофия Дюшенна (МДД) – редкое наследственное заболевание, при котором организм не производит белок дистрофин, необходимый для защиты мышечных клеток от повреждений. Без него мышцы постепенно разрушаются: к 9-12 годам дети теряют способность ходить, к 14-16 годам развивается дыхательная и сердечная недостаточность. Без терапии средняя продолжительность жизни человека составляет 20-25 лет.
Аталурен является генным препаратом, он способен «тормозить» развитие болезни у детей с МДД при нонсенс-мутации. Это особый тип генетического дефекта, который встречается примерно у 13% пациентов с МДД. Препарат провоцирует производство небольшого количества дистрофина, что замедляет разрушение мышц. Полностью болезнь он не излечивает, но может продлить ребенку возможность самостоятельно ходить на несколько лет.
Российское исследование 24 пациентов на базе НМИЦ здоровья детей показали улучшение или стабилизацию у 91% детей до 7 лет по тесту 6-минутной ходьбы – золотой стандарт оценки при МДД. При прогрессировании болезни эта дистанция постепенно снижается.
В России зарегистрировано около 2 тыс. пациентов с МДД, болеют преимущественно мальчики. Для российских граждан Аталурен закупает специальный госфонд «Круг добра» – за счет федерального бюджета. Фонд обеспечивает терапией более 450 детей с МДД. Стоимость годового курса лечения оригинальным препаратом составляет около 30 млн рублей.
Источник: ТАСС
Вся информация на этом сайте носит ознакомительный характер и не является медицинской консультацией. Все медицинские процедуры требуют предварительной консультации с лицензированным врачом. Результаты лечения могут различаться в зависимости от индивидуальных особенностей организма. Мы не гарантируем достижение какого-либо конкретного результата. Перед любыми медицинскими решениями проконсультируйтесь с врачом.